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Abra a última milha de tratamento de edição de genes
xxxtreme lightning roulette strategy "Tesoura de gene" segura no corpo

Em 12 de janeiro, a revista "Nature · Biotechnology" publicou um grande avanço no campo da terapia de edição de genes no campo da edição e terapia de genes: eles desenvolvem uma tecnologia original que pode fornecer ferramentas de edição de genes para o corpo. , Espera -se que um vírus de herpespeses puro (HSV) no festival do nervo trigêmeo em animais use a terapia genética para curar ceratite viral.

Nova eficácia técnica obtém verificação de experimentos em animais xxxtreme lightning roulette strategy

O desenvolvimento da tecnologia de edição de genes tem um histórico de quase 30 anos, que fornece possibilidades para o nível fundamental resolver a causa da doença.Para obter uma edição precisa de genes para alcançar o efeito do tratamento, não apenas as ferramentas de edição de genes apropriadas são necessárias, mas também a tecnologia de entrega eficiente e instantânea e guia com precisão as ferramentas para alvos reais para garantir a segurança e a eficácia do tratamento.

"Atualmente, em comparação com a rápida evolução das ferramentas de edição de genes, o desenvolvimento da tecnologia de entrega é extremamente lento e difícil".Como portador de vírus lento, ele pode infectar quase todas as células, e o mRNA do componente não vírus tem as características da expressão instantânea.Essa tecnologia resolve o gargalo técnico máximo da terapia de edição de genes para a tecnologia de entrega de células corporais, que deve abrir a última milha de tratamento interno de edição de genes. xxxtreme lightning roulette strategy

O único anfitrião natural do HSV são os humanos.Portanto, a infecção do HSV na multidão é extremamente comum e ainda é um problema médico que ainda não foi superado.O HSV pode ser dividido em dois tipos de soro: HSV-1 e HSV-2, dependendo das características do antígeno. de cegueira infecciosa.

Pacientes com alguma ceratite viral podem restaurar a transparência da córnea recebendo transplante, mas é fácil recair após o transplante.Globalmente, estima -se que 1,5 milhão de recorrências da córnea HSV sejam estimadas a cada ano, causando pelo menos 40.000 cegueira.Com base na garantia da segurança, o genoma do vírus é diretamente degradado e até a causa raiz do HSV oculto da causa raiz se tornou um problema urgente. xxxtreme lightning roulette strategy

Após a infecção primária do epitélio e cópia da córnea, o HSV-1 atingirá o festival trigêmeo através dos nervos oculares ao longo da direção retrógrada.Lá, eles estabeleceram um armazenamento de vírus.Uma vez reativado, a doença se repetirá e se deteriorará.Usando essa tecnologia de entrega, a equipe de Cai Yujia e Hong Jiaxu conduziram um estudo pré -clínico clínico da edição de genes CRISPR para tratar a ceratite viral e percebeu o transporte retrógrado do córneo para os gânglios trigêmeos no modelo de matos de infecção por recorrência. bem-sucedido.A equipe de pesquisa nomeou essa tecnologia de tratamento de "ajuda".

Pode reduzir o risco de edição de genes -risco de alvo xxxtreme lightning roulette strategy

Com o desenvolvimento contínuo de ferramentas de edição de genes, como entregar melhor essas ferramentas na lesão e reduzir os riscos a longo prazo dessas ferramentas nas células, tornando -se um novo desafio no campo da terapia genética.A nova tecnologia desenvolvida pela equipe de pesquisa combina de forma inovadora a entrega de partículas de vírus (VLP) e ferramentas de edição de genes para obter edição de genes eficaz e segura em modelos animais de ceratite viral.

"As novas tecnologias não apenas resolvem as restrições de tamanho da plataforma de entrega tradicional, mas também substituem o portador de expressão de ferramentas de edição de genes do DNA de longo prazo para o mRNA de expressão instantânea, o que melhora muito a flexibilidade e a segurança das ferramentas". Li Songyu, um cientista sênior do projeto de terapia genética Sliko (Suécia), comentou. xxxtreme lightning roulette strategy

Essa tecnologia original de terapia genética obteve pesquisas pré -clínicas confiáveis ​​sobre níveis celulares, níveis de animais para estudos de córnea, como doadores.A tecnologia de ajuda completa a entrega de "CRISPR/CAS9) na forma de mRNA, tornando o tempo de permanência da enzima de edição de genes Cas9 no corpo é muito curto, o que pode minimizar o risco de segmentar e reduzir a resposta imune.Esses resultados apoiam fortemente a ajuda como um novo potencial clínico de terapia antiviral e ajudarão a edição de genes realmente a usar no tratamento corporal. xxxtreme lightning roulette strategy

"A nova tecnologia de entrega foi verificada em modelos animais para curar a cornite viral. Mas como essa tecnologia afeta os seres humanos ainda precisam estudar em pesquisa de profundidade".

Considerando a relativa independência dos órgãos oculares, a cura irreversível da queratite viral e a adaptabilidade da doença e da tecnologia, a equipe de pesquisa decidiu continuar a cooperação.Atualmente, sob a demonstração e permissão do Comitê de Ética dos olhos, ear -nose e antiga hospital afiliada à Universidade Fudan, a equipe de Hong Jiaxu está presidindo a pesquisa inicial de aplicação clínica controlável baseada nessa tecnologia.No futuro, pode expandir sua aplicação no tratamento de outras doenças genéticas de oftalmologia.